Нова генна терапія дозволила відновити слух у дітей, народжених із глухотою
Нова генна терапія допомогла відновити слух в обох вухах у п’яти дітей, які народилися з глухотою. Дослідники з США та Китаю повідомили про це в журналі Nature Medicine. Після лікування діти змогли сприймати мовлення та визначати джерела звуку в навколишньому середовищі.
Це перше клінічне випробування, де генну терапію застосували одночасно до обох вух. Воно базується на першій фазі дослідження, коли пацієнтам лікували лише одне вухо. Дослідження провели фахівці з Mass Eye and Ear (Бостон, США) та Eye & ENT Hospital у Шанхаї (Китай).
Випробування зосереджено на дітях із генетичною формою глухоти, відомою як аутосомно-рецесивна глухота 9 (DFNB9). В цьому випадку глухота викликана мутацією гену OTOF, який перешкоджає виробленню білка отоферліну, життєво важливого для функції слуху.
Під час дослідження лікарі вводили у внутрішнє вухо аденоасоційований вірус (AAV) серотипу 1, який містить виправлений ген OTOF. Протягом 13-тижневого або 26-тижневого періоду у пацієнтів спостерігалися поліпшення. Усі п’ятеро дітей показали різке покращення сприйняття мовлення та визначення джерел звуку, а двоє з них реагували на музику.
Генна терапія не викликала серйозних побічних ефектів, хоча вчені зазначили, що введення двох AAV може спричинити сильнішу імунну відповідь та підвищити ризик небажаних явищ. Для подальшого вивчення планується збільшити кількість пацієнтів і продовжити спостереження за дітьми, які отримали терапію. Дослідники сподіваються, що цей підхід можна буде застосувати для лікування глухоти, спричиненої іншими генетичними мутаціями або негенетичними факторами.
Джерела:
Завантажити HealUA на Android або iOS
