Шведська королівська академія наук оголосила лауреатів Нобелівської премії з медицини і фізіології 2024 року. Престижну нагороду отримали американські молекулярні біологи Віктор Амброс та Гері Равкан за відкриття мікроРНК — класу малих некодувальних молекул РНК, які відіграють ключову роль у регуляції експресії генів у багатоклітинних організмах.

Що таке мікроРНК?

МікроРНК — це невеликі некодувальні молекули РНК, які не перетворюються на білки, але є важливим регулятором процесу експресії генів. Основний механізм їхньої дії полягає у зв’язуванні з матричною (інформаційною) РНК (мРНК) у цитоплазмі клітини, що впливає на процес трансляції (перетворення мРНК у білки). МікроРНК можуть як блокувати утворення білків, так і знижувати стабільність мРНК, що призводить до її деградації або відкладення.

Це відкриття стало основою для розуміння того, як клітини одного організму, що містять ідентичні геноми, можуть виконувати різні функції, такі як робота нейронів або м’язових клітин. Однією з важливих особливостей мікроРНК є те, що вони можуть одночасно регулювати багато різних генів, а один ген може контролюватися кількома мікроРНК. Це дозволяє координувати роботу цілих генних мереж, що забезпечує нормальний розвиток, ріст і адаптивні реакції організму.

Дослідження мікроРНК показали їхню важливу роль у розвитку таких захворювань, як рак, серцево-судинні та неврологічні розлади. Аномальна експресія мікроРНК може призвести до порушень у регуляції генів і сприяти прогресуванню захворювань. Наприклад, деякі мікроРНК можуть виконувати функції онкогенів (стимулювати розвиток пухлин) або супресорів пухлин (гальмувати ріст пухлин).

Терапевтичне застосування мікроРНК перебуває на етапі активних досліджень і вважається перспективним напрямком у генетичній медицині. Нині розробляються синтетичні мікроРНК та інгібітори мікроРНК для відновлення нормальної регуляції генів у різних захворюваннях. Корекція аномальної експресії мікроРНК може стати потужним інструментом для боротьби з патологічними станами, де порушена робота генетичних регуляторів.

Віктор Амброс і Гері Равкан вперше виявили мікроРНК на початку 1990-х років під час дослідження гену lin-4 у нематоди Caenorhabditis elegans. Було встановлено, що цей ген кодує невелику РНК, яка регулює розвиток організму шляхом пригнічення експресії іншого гену. Це відкриття стало ключовим у дослідженні регуляторної ролі мікроРНК у багатьох живих організмів, включно з людьми.

Очікується, що подальші дослідження терапевтичних можливостей мікроРНК призведуть до значних проривів у медицині та генетиці.

Джерела:

The Nobel Assembly at Karolinska Institutet, The Nobel Prize in Physiology or Medicine 2024.